Американские ученые разработали гель для лечения «болезни крыльев бабочки»: первые результаты ошеломляют

Американские ученые разработали гель на основе генной терапии для лечения «болезни крыльев бабочки». Результаты двойного слепого клинического исследования ошеломляют. В настоящее время продукт ожидает одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA)

Epidermolysis bullosa congenita (EBC), более известная как «болезнь крыльев бабочки», является редким наследственным заболеванием. Сегодня насчитывается около 30 000 пациентов в Европе и около 500 000 пациентов во всем мире, которые живут с ЭБВ. Это заболевание является генетическим и в настоящее время не поддается полному излечению. Заболевание вызывается различными мутациями в гене COL7A1, который отвечает за производство одного из видов коллагена. У людей с этим заболеванием очень легко возникают большие волдыри и раны на коже, которые появляются даже после легкого прикосновения, а иногда и самостоятельно.

Фото: Wikimedia Commons

Группа американских специалистов разработала новый гель для наружного применения, который, похоже, станет прорывом (и не только) в лечении «болезни крыльев бабочки». Гель содержит функциональные гены, которые доставляются в организм с помощью сконструированного вируса герпеса. Он не может реплицироваться и вызывать заболевания, но может обойти иммунную систему и доставить в организм функциональные копии гена COL7A1.

Лечение, получившее название Beremagene Geperpavec (B-VEC), в настоящее время проходит клинические испытания. Недавно журнал New England Journal of Medicine опубликовал результаты двойного слепого клинического испытания фазы 3, и, по общему мнению, они более чем многообещающие. У 71% пациентов, которые применяли гель один раз в неделю в течение трех месяцев, наблюдалось полное заживление ран. Через шесть месяцев 67% заживших ран все еще находились в хорошем состоянии. Одним из участников испытаний был 22-летний Винченцо Масколи, у которого практически всю жизнь были открытые раны по всему телу из-за «болезни крыльев бабочки».

«Через 4 месяца я заметил улучшение состояния большой раны на спине, которая была у меня с двухлетнего возраста. Через шесть месяцев эта большая рана полностью зажила и стала гораздо менее болезненной», – говорит Масколи.

К сожалению, эффект нового геля не является постоянным, как и выбранная технология. Гель действует только поверхностно и не проникает в более глубокие слои кожи. Он может лечить только уже образовавшиеся раны, а не причину заболевания, но даже это является большой помощью для пациентов. У многих пациентов в клинических испытаниях были открытые раны, которые вновь появлялись через несколько месяцев. Однако результаты испытаний показали, что гель можно применять многократно и в течение длительного времени без затруднений и неблагоприятных побочных эффектов. Кроме того, исследователи считают, что такое же лечение может быть использовано для других видов генетических заболеваний, связанных с кожей.

Фото: ru.wikipedia.org

Фармацевтическая компания Krystal Biotech в настоящее время тесно сотрудничает с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), чтобы одобрить терапевтический гель и вывести его на рынок. Решение FDA может быть принято в первом квартале 2023 г. Дальнейшие испытания должны показать, подходит ли препарат для лечения слизистых оболочек.