Главная / Общество

Недавно одобренная генная терапия стала самым дорогим лечением в мире

Недавно одобренное одноразовое генетическое лечение наследственного заболевания крови будет стоить $2,8 миллиона. В настоящее время это самое дорогое разовое лечение в мире

Бета-талассемия (известная также как средиземноморская анемия) — наследственное заболевание крови, при котором повреждается бета-субъединица пигмента крови гемоглобина, отвечающая за транспорт кислорода. Следствием являются проблемы с поступлением кислорода в организм. Если у кого-то поврежденный ген на обеих хромосомах, т.е. при гомозиготной бета-талассемии, течение заболевания очень тяжелое. Больные в таком случае часто нуждаются в переливании крови на протяжении всей жизни.

Фото: https://mindware.ru/

Именно бета-талассемия касается недавнего решения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), которое одобрило первую в истории генную терапию, нацеленную на клетки пациента с редким генетическим заболеванием и являющуюся одноразовой. Это препарат Zynteglo стоимостью около $2,8 миллиона. На данный момент это самое дорогое лечение в мире.

Восстановление стволовых клеток

Лечение Zynteglo начинается с удаления стволовых клеток из костного мозга пациента, которые затем генетически модифицируются путем вставки копий гена функционирования гемоглобина. В конце концов, «отремонтированные» стволовые клетки возвращаются в тело пациента, и одна такая процедура должна навсегда вылечить бета-талассемию. Клинические испытания показали, что 89% пациентов, получавших Зинтегло, не нуждались в переливании крови.

К сожалению, при генетическом лечении существует определенный риск того, что модификации клеток не произойдут, как ожидалось, и впоследствии может развиться рак. Хотя этого не произошло при лечении Zynteglo, FDA по-прежнему рекомендует наблюдать за пациентами после этого лечения в течение 15 лет, чтобы выявить любые проблемы на ранней стадии.

Одобрение лечения Zynteglo является исторической вехой. Это первая генная терапия, одобренная в США, которая включает удаление, редактирование и возвращение клеток пациента, и только третья генная терапия, доступная на рынке США. Цена лечения астрономическая, но в то же время оно освобождает пациента от затрат на длительное медицинское обслуживание из-за бета-талассемии, которые в противном случае в большинстве случаев ждали бы его до конца жизни.

Фото: https://mosmedpreparaty.ru/

В Европе Zynteglo получил условное регистрационное удостоверение в мае 2019 года. Условное регистрационное удостоверение означает, что фармацевтические компании могут продолжать клинические испытания, но также обязаны представлять результаты в национальные и международные регулирующие органы. Однако сейчас процесс регистрации продукта в ЕС и Великобритании приостановлен по требованию производителя. Причиной отзыва препарата из Европы является его высокая цена и неприятие его национальными властями Европы.

Добавить комментарий

* Обязательные поля
1000
изображение Captcha

Комментарии

Комментариев пока нет. Будьте первым!

Последние материалы из раздела "Общество"