Первые генетически модифицированные люди могут появиться уже в течение ближайших двух лет. Биотехнологическая компания Editas Medicine планирует начать клинические испытания на людях методики генетического редактирования генов, которая поможет вылечить слепоту.
Представители биотехнологической компании Editas Medicine объявили на конференции EmTech в Кембридже, штат Массачусетс, о скором начале испытаний революционной технологии редактирования генов. Американские медики попытаются вернуть зрение больным амаврозом Лебера. При этом наследственном заболевании сетчатки из-за ряда дефективных генов умирают светочувствительные клетки. Именно эти гены попытаются «исправить» ученые при помощи генной технологии коротких палиндромических повторений.
По словам директора компании Кэтрин Босли, испытания технологии на слепых пациентах начнутся уже в 2017 году. На людях технология еще не испытывалась.
В основе этой технологии природный защитный механизм действия бактерии. Эта бактерия содержит в своих ДНК обрывки генетического кода вирусов, которые позволяет им распознавать эти вирусы. При сближении бактерии атакуют их и забирают нужный участок ДНК.
Редактирование генов на территории США запрещены, поэтому компании Editas Medicine потребуется специальное разрешение медицинских властей на их проведение. В противном случае придется открывать лабораторию в какой-нибудь другой стране.
Ученые научились контролировать этот природный механизм и создали своего рода «молекулярные ножницы», которые могут удалять поврежденные участки ДНК.
Имеющие генетически модифицированные ДНК люди могут появиться в течение двух лет. Это станет возможным благодаря намерению частной биотехнологической компании Editas Medicine начать клинические испытания новой революционной технологии. Находящаяся в США Editas Medicine планирует стать первый в мире лабораторией генетического редактирования ДНК пациентов, страдающих от редкого расстройства под названием врожденный амавроз Лебера, вызывающего слепоту.
Это расстройство препятствует нормальной работе сетчатки - светочувствительной поверхности клеток задней части глаза. Оно развивается в момент рождения или в первые месяцы жизни, и со временем его жертвы полностью теряют зрение. Наследственная болезнь вызывается дефектами генов, которые руководят процессом создания белков, необходимых для зрения.