ГМО-люди появятся через 2 года

Американская биотехнологическая компания Editas Medicine заявила на конференции EmTech о возможности возврата зрения людям больным амаврозом Лебера. Со слов представителей компании, это станет возможным благодаря революционной технологии, заключающейся в изменении генов - создание ГМО-людей.

Как известно, амавроз Лебера является наследственным заболеванием сетчатки глаза, при котором из-за дефективных генов происходит отмирание светочувствительных клеток. Именно с дефективными генами ученые будут работать, пытаясь их «отремонтировать», для чего будет использована генная технология коротких палиндромических повторений (Crispr).

По заявлению директора компании Кэгрин Босли, испытание технологии начнутся через два года.

Как известно, в США редактирование генов запрещено, поэтому для проведения своих исследований компании потребуется специальное разрешение медицинских властей. Если этого не произойдет, работу придется продолжить на территории другой страны, где такие исследования не запрещены.

Технология Crispr основана на природном защитном механизме действия бактерии. Бактерии содержат в своих ДНК обрывки генетического кода вирусов, которые позволяет им распознавать эти вирусы. При сближении бактерии атакуют вирусы и забирают нужный участок ДНК. Ученые создали в некотором роде «молекулярные ножницы», которые удаляют поврежденные участки ДНК.

Участникам исследований будут делать инъекции «коктейля из вирусов» в глаза. Эти вирусы, в теории, могут изменить около тысячи генетических букв гена СУЗ290, одного из дефективных генов, вызывающих амавроз Лебера.

Ученые считают, что технология может помочь в лечении генетических болезней. Однако здесь возникает этический вопрос: с ее помощью создается человек с измененными генами, к тому же не исключена вероятность воздействия и на другие геномы, в результате чего могут появиться «дизайнерские» дети, то есть, дети с заранее заданными качествами и свойствами.

В случае успешного результата клинических испытаний с амаврозом Лебера, ученые намерены продолжить работу по поиску генетических ошибок в других наследственных заболеваниях, которых сегодня насчитывается несколько тысяч.

Работа над технологией требует значительных средств. В настоящее время компания Editas Medicine уже получила 120 миллионов долларов от компании BngO, одним из владельцев которой является Билл Гейтс.